Компания Alexion, входящая в группу AstraZeneca, зарегистрировала в России препарат с международным непатентованным названием даникопан от редкого орфанного заболевания. Этот препарат предназначен для использования в качестве дополнительной терапии у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией.

Минздрав выдал регистрационное удостоверение на препарат под названием "Апварди" с даникопаном в составе. Препарат доступен в форме таблеток с дозировкой 50 мг и 100 мг. Регистрационное удостоверение принадлежит компании "Алексион Юроп САС", специализирующейся на разработке препаратов для редких заболеваний.

Alexion разработала два препарата, экулизумаб и равулизумаб, для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Первый из них не поставляется в Россию, в то время как второй был зарегистрирован в стране в 2023 году.

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) - редкое заболевание системы крови, характеризующееся внутрисосудистым гемолизом, дисфункцией костного мозга и повышенным риском тромботических и органных осложнений. У пациентов с ПНГ часто развивается анемия из-за разрушения кровеносных клеток, а также возникают опасные тромбы, угрожающие жизни. Средняя продолжительность жизни после установления диагноза составляет около 10 лет.

Несмотря на предложения регионов включить пароксизмальную ночную гемоглобинурию в программу высокозатратных заболеваний, это заболевание до сих пор не попало в этот список.