Минздрав одобрил новый препарат для терапии болезни Ниманна — Пика «Зенпозайм»

Минздрав одобрил препарат «Зенпозайм» от нидерландской компании Genzyme Europe. Лекарство применяется для лечения тяжелого наследственного заболевания — болезни Ниманна — Пика. Препарат содержит фермент олипудаза альфа, который замещает естественный фермент, уменьшая накопление сфингомиелина в органах пациентов с дефицитом кислой сфингомиелиназы.

Компания Genzyme Europe B.V. (Нидерланды) получила регистрационное удостоверение на препарат «Зенпозайм» (МНН олипудаза альфа). Препарат одобрен для лечения наследственной болезни Ниманна — Пика A/B и B типов. Информация об этом опубликована в Государственном реестре лекарственных средств.

Препарат выпускается в виде лиофилизата для приготовления раствора для инфузий. «Зенпозайм» вводят внутривенно посредством инфузии каждые две недели. Доза рассчитывается врачом индивидуально для каждого пациента и зависит от массы тела, указано в инструкции по медицинскому применению.

Олипудаза альфа — это первый препарат, специально предназначенный для лечения проявлений дефицита кислой сфингомиелиназы, не связанных с центральной нервной системой (болезнь Ниманна — Пика). Он содержит фермент олипудаза альфа, который замещает естественный фермент. В настоящее время это единственный одобренный метод лечения указанного заболевания.

В США препарат был одобрен FDA в августе 2022 года в качестве первого специфического лечения болезни. Одобрение основано на положительных данных клинических исследований ASCEND и ASCEND-Peds, в которых препарат показал клинически значимое улучшение функции легких и снижение объема селезенки и печени у взрослых и детей. В июне того же года олипудаза альфа был одобрен для использования в Европе.

Болезнь Ниманна — Пика типов A, A/B и B представляет собой редкое прогрессирующее генетическое заболевание. Признаки и симптомы заболевания могут проявляться в детстве или во взрослом возрасте и могут включать увеличение селезенки или печени, нарушение функции легких с присоединением частых легочных инфекций, а также другие проявления. До сих пор лечение болезни Ниманна — Пика включало поддерживающую терапию для устранения воздействия отдельных симптомов.

Ранее фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра» расширил перечень лекарственных препаратов для оказания помощи. В их число также вошел препарат олипудаза альфа.