Депутаты считают, что документ не был достаточно проработан.

Законопроект о включении СМА в программу высокозатратных нозологий был внесен Законодательным собранием Санкт-Петербурга в июле этого года. Однако в Комитете Госдумы по охране здоровья отметили, что не могут поддержать этот законопроект из-за его спорной концепции и финансовой неопределенности.

Разработчики документа не учли обеспечение детей, достигших 18-летнего возраста, за счет средств фонда "Круг добра". Также в законопроекте отсутствуют нормы, определяющие источники и порядок исполнения новых расходных обязательств.

Комитет рекомендовал отклонить документ в первом чтении. Предварительно правительство также не поддержало этот законопроект, указав на недостаточную эффективность лечения взрослых пациентов с СМА.

Для терапии СМА используются препараты нусинерсен и рисдиплам, однако их эффективность у взрослых пациентов с этим заболеванием остается незначительной или отсутствует. Кроме того, эффективность нусинерсена установлена только у пациентов до 17 лет, что ограничивает его применение у взрослых.

Таким образом, законопроект о включении СМА в программу высокозатратных нозологий не получил поддержки ни со стороны правительства, ни со стороны Госдумы из-за финансовых и концептуальных проблем, а также из-за ограниченной эффективности лекарственной терапии у взрослых пациентов.