Одним из них стал emapalumab, предназначенный для терапии первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (ГЛГ). Это генетическое заболевание, которое чаще всего диагностируется у детей в раннем возрасте и приводит к серьезным нарушениям иммунной системы.

ГЛГ является показанием к трансплантации гематопоэтических стволовых клеток, но проведение данной процедуры в остром периоде заболевания сопряжено с высокими рисками. До недавнего времени не существовало консервативных методов лечения ГЛГ, но благодаря препарату emapalumab появилась новая надежда на эффективное лечение этого заболевания.

Кроме того, фонд утвердил включение в перечень лекарственных препаратов для закупок еще одного средства - сиролимус, предназначенного для пациентов с туберозным склерозом. Этот препарат поможет улучшить качество жизни людей, страдающих от данного генетического заболевания.

Препарат emapalumab, несмотря на отсутствие регистрации в России, уже используется в ФГБУ НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Д. Рогачева. Профессор Анна Щербина подтвердила эффективность этого препарата и выразила надежду на его широкое применение в будущем.

Решение о включении новых препаратов в перечень фонда было принято на очередном заседании экспертного совета. Это позволит расширить возможности лечения редких заболеваний и повысить эффективность терапии у пациентов, нуждающихся в специализированной медицинской помощи.