Этот препарат предназначен для лечения мукополисахаридоза VI типа, редкого наследственного заболевания. Оригинальное средство производится компанией BioMarin и зарегистрировано в России с 2022 года.

Биоаналог «Наглазима», получивший название «Реадели», будет выпускаться в форме концентрата для приготовления раствора для инфузий с дозировкой 1 мг/мл. Производство препарата будет организовано на отечественной фармацевтической базе во Владимирской области. Важно отметить, что регистрация препарата осуществляется на условной основе, что подразумевает ежегодную проверку новых данных о его безопасности и эффективности.

Гальсуфаза, как указано в инструкции, предназначена для длительной ферментозаместительной терапии как взрослых, так и детей с подтвержденным диагнозом мукополисахаридоза VI типа, также известного как синдром Марото—Лами. Препарат помогает облегчить симптомы заболевания, улучшая, в частности, способность пациентов подниматься по лестнице и снижая уровень гликозаминогликанов в крови.

Мукополисахаридоз VI типа — это орфанное заболевание, связанное с мутацией гена арилсульфатазы В (ARSB). Это приводит к недостаточности фермента, необходимого для расщепления дерматансульфата, что вызывает накопление гликозаминогликанов в клетках и повреждение тканей. Симптоматика болезни включает задержки роста, аномалии скелета, проблемы с органами зрения и слуха, а также нарушения со стороны сердечно-сосудистой и дыхательной систем.

Таким образом, регистрация биоаналога «Наглазима» представляет собой важный шаг в обеспечении доступности эффективной терапии для пациентов с мукополисахаридозом VI типа в России.