18.04.2023 9974
Это решение касается препарата Omisirge, который предназначен для лечения онкогематологического заболевания крови. Gamida Cell, производитель препарата, на протяжении нескольких лет пыталась получить одобрение в США, и наконец, это стало возможным.
Omisirge (omidubicel-onlv) представляет собой аллогенную клеточную терапию, направленную на снижение риска инфекционных осложнений у пациентов с онкогематологическими заболеваниями крови. Препарат способствует ускоренному восстановлению нейтрофилов — подтипа лейкоцитов, отвечающих за борьбу с инфекциями. Одобрение было выдано для пациентов в возрасте от 12 лет, которым предстоит трансплантация гемопоэтических стволовых клеток пуповинной крови после курса лучевой или химиотерапии.
По словам Питера Маркса, директора Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA, более быстрое восстановление уровня лейкоцитов в организме может существенно снизить вероятность серьезных инфекций, связанных с трансплантацией стволовых клеток. Omisirge вводится однократно и внутривенно, и состоит из донорских стволовых клеток, обработанных никотинамидом — формой витамина B3.
Одобрение FDA основывается на исследовании, в котором участвовали 125 пациентов с онкогематологическими заболеваниями. В ходе этого исследования эффективность Omisirge сравнивалась с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток пуповинной крови. Основные критерии оценки включали время, необходимое для восстановления нейтрофилов, и частоту инфекций после трансплантации.
Компания Gamida не раз сталкивалась с трудностями в процессе получения одобрения в США. В 2021 году FDA запросило дополнительную информацию о производственном процессе, поскольку в III фазе испытаний использовались препараты, произведенные в трех разных местах. В конце прошлого года регулятор снова отсрочил решение по одобрению препарата, так как компания предоставила дополнительные данные из испытаний. Эти задержки привели к двум волнам увольнений в компании и приостановке доклинических работ над другими терапиями, использующими NK-клетки.
Omisirge (omidubicel-onlv) представляет собой аллогенную клеточную терапию, направленную на снижение риска инфекционных осложнений у пациентов с онкогематологическими заболеваниями крови. Препарат способствует ускоренному восстановлению нейтрофилов — подтипа лейкоцитов, отвечающих за борьбу с инфекциями. Одобрение было выдано для пациентов в возрасте от 12 лет, которым предстоит трансплантация гемопоэтических стволовых клеток пуповинной крови после курса лучевой или химиотерапии.
По словам Питера Маркса, директора Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA, более быстрое восстановление уровня лейкоцитов в организме может существенно снизить вероятность серьезных инфекций, связанных с трансплантацией стволовых клеток. Omisirge вводится однократно и внутривенно, и состоит из донорских стволовых клеток, обработанных никотинамидом — формой витамина B3.
Одобрение FDA основывается на исследовании, в котором участвовали 125 пациентов с онкогематологическими заболеваниями. В ходе этого исследования эффективность Omisirge сравнивалась с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток пуповинной крови. Основные критерии оценки включали время, необходимое для восстановления нейтрофилов, и частоту инфекций после трансплантации.
Компания Gamida не раз сталкивалась с трудностями в процессе получения одобрения в США. В 2021 году FDA запросило дополнительную информацию о производственном процессе, поскольку в III фазе испытаний использовались препараты, произведенные в трех разных местах. В конце прошлого года регулятор снова отсрочил решение по одобрению препарата, так как компания предоставила дополнительные данные из испытаний. Эти задержки привели к двум волнам увольнений в компании и приостановке доклинических работ над другими терапиями, использующими NK-клетки.