Об этом стало известно из официального заявления компании, в котором также подчеркивается, что данный препарат стал первым, получившим одобрение FDA, который демонстрирует способность замедлять прогрессирование неврологической дисфункции у мальчиков с этой болезнью.

Церебральная адренолейкодистрофия является разрушительным и смертельным нейродегенеративным заболеванием, которое обычно проявляется у мальчиков в возрасте от 3 до 12 лет. Это заболевание вызвано мутациями в гене ABCD1, что приводит к накоплению жирных кислот с очень длинной цепью в головном и спинном мозге, что, в свою очередь, негативно сказывается на функционировании нервной системы.

Препарат Skysona работает путем добавления функциональных копий гена ABCD1 в стволовые клетки пациента. Это позволяет организму вырабатывать белок, необходимый для расщепления длинноцепочечных жирных кислот, что может значительно улучшить состояние пациентов и замедлить развитие заболевания.

Компания bluebird bio ожидает, что Skysona станет доступен на американском рынке к концу 2022 года. Препарат будет предлагаться в ограниченном количестве квалифицированных лечебных центров по всей стране, что позволит обеспечить необходимую медицинскую помощь пациентам с CALD.

Стоит отметить, что в августе 2022 года другая терапия компании bluebird bio, Zynteglo, также получила одобрение FDA для лечения редкого заболевания крови — бета-талассемии. Несмотря на рекордную стоимость в 2,8 миллиона долларов, компания утверждает, что для пациентов, которым необходимы постоянные переливания крови, одна инъекция Zynteglo может оказаться более экономически выгодной, поскольку средние расходы на переливания в течение жизни могут достигать 6,4 миллиона долларов.