28.06.2022 2760
В компании надеются, что данный препарат сможет заменить зарубежные аналоги, которые в настоящее время доступны на рынке. Ранее разработчики сообщали, что ANB-4 будет значительно дешевле существующих препаратов.
По словам председателя совета директоров BIOCAD Дмитрия Морозова, компания направила в Минздрав все необходимые документы для получения разрешения на клинические исследования. Он выразил надежду, что в ближайшее время удастся начать испытания. Морозов отметил, что клинические испытания будут международными, что позволит привлечь достаточное количество пациентов.
В рамках клинических испытаний первой и второй фаз будут собраны данные о безопасности и эффективности препарата у детей, страдающих СМА. Исследования планируется провести в нескольких городах, включая Москву, Санкт-Петербург и Екатеринбург. В испытания будут включены дети со СМА в возрасте до 8 месяцев, при этом первые проявления заболевания должны возникнуть до 6 месяцев.
Препарат ANB-4 разрабатывается с 2018 года. СМА — это редкое генетическое заболевание, которое поражает одного из 10 тысяч младенцев в мире и связано с нарушением функционирования гена SMN1. В зависимости от количества копий гена SMN2, болезнь может протекать с различной степенью тяжести. СМА типа 1, развивающаяся у пациентов с двумя копиями гена SMN2, приводит к прогрессирующей потере двигательной функции и зачастую к летальному исходу к двум годам. В то же время, у детей с тремя копиями гена SMN2 развивается СМА типа 2, которая приводит к неспособности самостоятельно ходить.
Механизм действия препарата ANB-4 заключается в использовании вирусного вектора для добавления гена SMN1 в клетки, где этот ген был поврежден. Это позволяет спасать клетки от гибели и предотвращать развитие СМА. Хотя в компании прогнозируют, что препарат будет дешевле существующих аналогов, точная стоимость пока не озвучена.
На данный момент в России зарегистрированы три препарата от СМА: «Золгенсма» от компании «Новартис», «Спинраза» от «Биоген» и «Эврисди» от «Ф. Хоффманн-Ля Рош». Кроме того, Федеральное медико-биологическое агентство России в начале декабря 2021 года анонсировало проведение клинических исследований собственного препарата против СМА, который, по словам главы агентства Вероники Скворцовой, будет стоить значительно дешевле существующих аналогов.
По словам председателя совета директоров BIOCAD Дмитрия Морозова, компания направила в Минздрав все необходимые документы для получения разрешения на клинические исследования. Он выразил надежду, что в ближайшее время удастся начать испытания. Морозов отметил, что клинические испытания будут международными, что позволит привлечь достаточное количество пациентов.
В рамках клинических испытаний первой и второй фаз будут собраны данные о безопасности и эффективности препарата у детей, страдающих СМА. Исследования планируется провести в нескольких городах, включая Москву, Санкт-Петербург и Екатеринбург. В испытания будут включены дети со СМА в возрасте до 8 месяцев, при этом первые проявления заболевания должны возникнуть до 6 месяцев.
Препарат ANB-4 разрабатывается с 2018 года. СМА — это редкое генетическое заболевание, которое поражает одного из 10 тысяч младенцев в мире и связано с нарушением функционирования гена SMN1. В зависимости от количества копий гена SMN2, болезнь может протекать с различной степенью тяжести. СМА типа 1, развивающаяся у пациентов с двумя копиями гена SMN2, приводит к прогрессирующей потере двигательной функции и зачастую к летальному исходу к двум годам. В то же время, у детей с тремя копиями гена SMN2 развивается СМА типа 2, которая приводит к неспособности самостоятельно ходить.
Механизм действия препарата ANB-4 заключается в использовании вирусного вектора для добавления гена SMN1 в клетки, где этот ген был поврежден. Это позволяет спасать клетки от гибели и предотвращать развитие СМА. Хотя в компании прогнозируют, что препарат будет дешевле существующих аналогов, точная стоимость пока не озвучена.
На данный момент в России зарегистрированы три препарата от СМА: «Золгенсма» от компании «Новартис», «Спинраза» от «Биоген» и «Эврисди» от «Ф. Хоффманн-Ля Рош». Кроме того, Федеральное медико-биологическое агентство России в начале декабря 2021 года анонсировало проведение клинических исследований собственного препарата против СМА, который, по словам главы агентства Вероники Скворцовой, будет стоить значительно дешевле существующих аналогов.