Совершенствование законодательных механизмов в преддверии второго «орфанного десятилетия». Мероприятие приурочено ко Всемирному дню редких заболеваний и будет организовано под эгидой Подкомитета по вопросам обращения лекарственных средств Комитета Государственной Думы по охране здоровья.

Александр Петров, руководитель подкомитета, отметил, что обсуждение данной тематики является крайне актуальным в свете усилий, направленных на повышение осведомленности об орфанных болезнях. Главной целью совещания станет создание устойчивой системы в области диагностики, лечения и ухода за пациентами с редкими заболеваниями.

В 2011 году в России был принят закон, который ввел термины «орфанный препарат» и «орфанное заболевание». За прошедшие десять лет были достигнуты значительные успехи в оказании медицинской помощи таким пациентам. Однако остаются нерешенные вопросы, требующие актуализации законодательной базы.

Александр Сумин, модератор совещания, подчеркнул необходимость зафиксировать текущую законодательную картину и выработать пути совершенствования системы. Он отметил, что многие эксперты предлагают развитие регуляторики в направлении обращения инновационных лекарственных препаратов и методов терапии.

Общественные организации также активно высказывают свои предложения по улучшению качества жизни пациентов с орфанными заболеваниями. В частности, пациентское сообщество обеспокоено вопросами своевременного доступа к лекарственной терапии и преемственности лечения при переходе из детской возрастной группы во взрослую.

Одной из острых тем остается лекарственное обеспечение в регионах, где возникают ситуации, когда на лечение нескольких орфанных пациентов тратится значительная часть регионального бюджета. Елена Хвостикова, директор АНО «Центр помощи пациентам «Геном», отметила, что передача лекарственного обеспечения на федеральный уровень могла бы стать логичным шагом для решения данной проблемы.

В рамках совещания также запланирован показ документального фильма «НОВЕЙШАЯ ГЕНЕТИКА. К тайнам жизни», который поможет повысить осведомленность о редких заболеваниях и проблемах медицинской генетики. Анна Белова, главный продюсер фильма, подчеркнула его значимость для информирования профессиональной общественности о перспективах лечения и профилактики наследственных заболеваний.

Партнерами мероприятия выступают компании FarmaMondo S.A., «Такеда Россия», «Янссен», «Новартис Фарма», а также другие организации. Трансляция совещания состоится 25 февраля с 10:00 до 13:00. Более подробную информацию можно найти на официальной странице события.