Эта патология, вызываемая мутациями в гене ATP7A, нарушает усвоение меди, необходимой для нормального функционирования мозга, что может привести к серьезным последствиям, таким как судороги, задержка развития и умственная отсталость у детей.

Zycubo (гистидинат меди) стал первым и единственным препаратом, зарегистрированным для лечения болезни Менкеса. Это редкое Х-сцепленное рецессивное заболевание диагностируется примерно у одного из 100—250 тыс. новорожденных, причем чаще всего оно затрагивает мальчиков. При классической форме заболевания симптомы обычно проявляются в младенчестве, и, как правило, дети не доживают до трех лет.

Препарат представляет собой заместительную терапию медью и вводится подкожно каждый день. Эффективность Zycubo была оценена в ходе клинических испытаний, в которых участвовали 66 пациентов, получавших лечение, и 17 детей, не принимавших препарат. Результаты показали значительное увеличение продолжительности жизни: пациенты, получавшие Zycubo, доживали до почти 15 лет, в то время как медиана общей выживаемости в контрольной группе составила всего 17,6 месяца.

Кроме того, риск смерти снизился на 78% при введении препарата в первый месяц после рождения. Почти половина детей, которым давали Zycubo с рождения, дожили до шестилетнего возраста, в то время как ни один из тех, кто не получал терапии, не достиг такого результата.

Zycubo был разработан компанией Cyprium Therapeutics, дочерним предприятием Fortress Biotech. В 2021 году права на препарат были приобретены за 20 миллионов долларов компанией Sentynl Therapeutics, принадлежащей индийской Zydus Lifesciences. В соответствии с условиями сделки разработчику полагаются дополнительные выплаты и роялти с продаж препарата.