Это решение стало важным шагом в обеспечении доступности современных лекарств для пациентов с редкими заболеваниями. В пресс-службе организации сообщили, что новые препараты — аксатилимаб и лениолисиб — будут доступны для закупок в рамках программы фонда.

Лениолисиб предназначен для терапии синдрома APDS, который был ранее включен в перечень нозологий экспертным советом фонда. Данный синдром связан с различными формами иммунодефицита, в частности, с избыточной активацией PI3-киназы дельта. Это может приводить к серьезным инфекциям и лимфопролиферации. В России на сегодняшний день зарегистрировано всего семь случаев данного заболевания у детей. Лениолисиб, который был одобрен FDA в 2023 году, стал важным шагом в лечении этого редкого синдрома.

Аксатилимаб, в свою очередь, показан для терапии хронической реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ). Это заболевание уже было включено в перечень фонда, наряду с препаратом белумосудил, который также используется для лечения данного состояния. Однако не все пациенты могут получать эффективное лечение с помощью белумосудила и других аналогичных препаратов. В связи с этим, аксатилимаб станет важной альтернативой для тех, кто нуждается в специфическом лечении.

Таким образом, расширение перечня закупок фонда «Круг добра» направлено на улучшение качества жизни пациентов с редкими и сложными заболеваниями, обеспечивая им доступ к необходимым и эффективным лекарственным средствам.