Это первый в России орфанный препарат, для которого осуществлен трансфер технологии производства субстанции. Проект был реализован в сотрудничестве с НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи. Ожидается, что поставки локально произведенного препарата начнутся в первом квартале 2025 года.

Эффективность новой технологии позволит выпускать Фабагал® в объемах, достаточных для обеспечения терапией всех российских пациентов с болезнью Фабри, которые нуждаются в ферментозаместительной терапии агалсидазой бета. Михаил Цыферов, президент компании «Петровакс Фарм», отметил, что компания стремится сделать доступными инновационные решения для лечения социально значимых заболеваний. Он подчеркнул, что проект по трансферу технологии был завершен всего за два года.

Проект по локализации полного цикла производства препарата Фабагал® в России стартовал в 2022 году. В апреле 2024 года была завершена одна из ключевых стадий — биосинтез субстанции с использованием клеточной линии. Вывод препарата на рынок позволит сделать терапию этого редкого заболевания более доступной, так как стоимость Фабагала уже на 40% ниже, чем у другого препарата с аналогичным МНН.

Сергей Валентинович Моисеев, д.м.н., профессор и член-корреспондент РАН, отметил, что своевременное начало лечения болезни Фабри позволяет замедлить прогрессирование заболевания и предотвратить развитие серьезных осложнений. Он добавил, что ранняя диагностика, а также семейный и селективный скрининг повышают шансы пациентов на долгую и полноценную жизнь.

В 2024 году в России стартовал широкомасштабный проект кардиологического скрининга, инициированный Медико-генетическим научным центром им. Бочкова совместно с «Петровакс Фарм». В рамках проекта врачи из различных регионов страны могут заказать бесплатный молекулярно-генетический анализ для пациентов с факторами риска, что крайне важно для ранней диагностики заболевания.

Фабагал® применяется в мировой клинической практике с 2014 года, и в России он был зарегистрирован в августе 2023 года на основе клинических исследований. До полного завершения трансфера технологии препарат импортировался из Южной Кореи. На данный момент 47 пациентов уже начали терапию препаратом Фабагал®, и все они, по словам Сергея Моисеева, отреагировали на лечение положительно.