Компания Servier подала заявление в FDA и EMA на регистрацию ворасидениба. Компания Servier объявила о принятии и приоритетном рассмотрении FDA заявки на регистрацию нового лекарственного препарата ворасидениб, а также о согласии EMA на ускоренную оценку заявления о регистрации лекарственного препарата.

Это препарат таргетной терапии, предназначенный для лечения пациентов с диффузными глиомами с мутацией в гене IDH. Он представляет собой пероральный селективный двойной ингибитор мутантных ферментов изоцитратдегидрогеназы 1 и 2 (IDH1/2) с высокой способностью к проникновению через гематоэнцефалический барьер.

В случае одобрения ворасидениб станет первым в своем классе препаратом таргетной терапии, применяемой у пациентов с глиомами с мутацией в гене IDH, а для Servier это станет шестым по счету одобрением, касающимся лечения злокачественных новообразований с данной генетической мутацией. Принятие решения FDA назначило на 20 августа, одобрение Европейской комиссией ожидается во второй половине нынешнего года.

"На протяжении почти двух с половиной десятилетий мы не наблюдали практически никакого прогресса в лечении глиом", — констатировала руководитель международного отдела разработок в области онкологии и иммуноонкологии группы Servier, доктор Сьюзан Пандья. "Это создало ряд проблем для пациентов, которые могут предпочесть отложить послеоперационное лечение из-за опасений по поводу потенциальных побочных токсических эффектов. Ворасидениб — препарат, специально разработанный для преодоления гематоэнцефалического барьера".

По ее словам, результаты исследований препарата "дают надежду пациентам с диффузными глиомами с мутацией в гене IDH и являются потенциальным прорывом для тех, кто с нетерпением ожидает новых терапевтических решений".

Диффузные глиомы взрослого типа составляют около 81% первичных злокачественных опухолей головного мозга. Мутации в гене IDH обнаруживаются примерно в 20% из них, включая 100% диффузных глиом взрослого типа 2 и 3 степени злокачественности и гораздо меньшую долю опухолей 4 степени злокачественности.

Тестирование на наличие мутации в гене IDH необходимо для точной диагностики диффузных глиом взрослого типа и может дать больше информации о патогенезе и прогнозе заболевания. Классификация ВОЗ 2021 года включает определяющие заболевание гистологические и молекулярные признаки, в том числе статус мутации в гене IDH, для диагностики диффузных глиом взрослого типа.

Кроме того, согласно Северо-Американским Национальным клиническим рекомендациям по онкологии (NCCN), тест на мутацию в гене IDH следует выполнять у всех пациентов с глиомами, так как статус этих мутаций влияет на диагноз, прогноз и рекомендации по лечению.

Данные, полученные в исследовании INDIGO, подчеркивают потенциал ворасидениба стать эталонным препаратом для лечения пациентов с диффузными глиомами с мутациями в гене IDH1/2, заявил исполнительный вице-президент по научным исследованиям и разработкам группы Servier Клод Бертран.

Подача заявлений на регистрацию основана на результатах опорного клинического исследования III фазы INDIGO, в ходе которого была достигнута первичная конечная точка, выживаемость без прогрессирования (по заключению Комитета по независимой оценке в слепом режиме [BIRC]) и ключевая вторичная конечная точка — увеличение времени до следующего вмешательства, согласно результатам второго планового промежуточного анализа.