Одобрение препарата Casgevy сделало Великобританию первой в мире страной, разрешившей применение препарата, разработанного с помощью технологии CRISPR.

Великобритания стала первой страной, одобрившей терапию, разработанную с помощью технологии редактирования гена CRISPR. Зарегистрированный британским регулятором препарат Casgevy предназначен для лечения серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, говорится в пресс-релизе, опубликованном на сайте правительства страны.

Препарат был совместно разработан компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics. По сообщению Агентства по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA), решение о регистрации генной терапии было вынесено на основании данных исследований с участием 29 пациентов с серповидно-клеточной анемией и 42 — с бета-талассемией.

Известно, что серповидно-клеточная анемия вызывает сильные болевые кризы в суставах и костях, требующие госпитализации, ишемию органов и другие тяжелые симптомы. После прохождения терапии у 28 из 29 испытуемых не было серьезных болевых ощущений в течение как минимум одного года.

При бета-талассемии отмечается низкий уровень количества эритроцитов и гемоглобина. Для лечения заболевания применяются переливания эритроцитарной массы. 39 из 42 пациентов, получавших генную терапию, не требовалось переливание в течение года после прохождения лечения.

Casgevy сложен в применении: у пациентов извлекают стволовые клетки из костного мозга с целью дальнейшего редактирования генов в лаборатории. Отредактированные гены возращают обратно в организм пациентов, после чего им необходимо провести в больнице не меньше месяца. Препарат работает в отношении как серповидно-клеточной анемии, так и талассемии, поскольку оба заболевания вызваны ошибкой в генах, ответственных за синтез гемоглобина.

Регулирующий орган Великобритании пообещал в будущем ускорить регистрацию инновационных методов лечения. В 2020 году MHRA был первым регулятором в мире, одобрившим мРНК-вакцину от COVID-19.

По данным ВОЗ, миллионы людей по всему миру страдают серповидно-клеточной анемией и талассемией. Около 5% населения планеты являются носителями ошибки генов, отвечающих за синтез гемоглобина. Ежегодно на свет появляется более 300 000 детей с гемоглобинопатиями. Серповидно-клеточная анемия чаще встречается в Индии и странах Африки, где распространена малярия, в то время как талассемия — среди жителей стран Средиземноморья, Центральной и Южной Азии.