Генную терапию будут использовать для лечения серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии для пациентов в возрасте от 12 лет.

Об этом сообщило правительство страны на своем официальном сайте. Лекарственный препарат Casgevy на основе генной инженерии прошел испытания и тщательную оценку безопасности. В результате препарат разрешили для использования в качестве терапии указанных заболеваний.

Генно-модифицированный препарат Casgevy стал первым лекарством, получившим лицензию на использование. В нем используется инновационный инструмент редактирования генов CRISPR. Лекарство должно исправить ошибки в генах гемоглобина, из-за которых возникает серповидноклеточная анемия и трансфузионно-зависимая бета-талассемия.

Это революционное решение открывает новые возможности для лечения редких заболеваний крови и дает надежду пациентам на выздоровление. Специалисты надеются, что генная терапия станет более доступной и широко используемой в будущем для лечения различных генетических заболеваний.