Этот препарат был разработан совместными усилиями компаний CSL и uniQure. Важность этого события заключается в том, что гемофилия B является серьезным заболеванием, вызванным недостатком или отсутствием важного белка — фактора IX, необходимого для эффективного свертывания крови.

Гемофилия B возникает из-за мутации гена, который регулирует синтез фактора IX. В результате этой мутации функция гена нарушается, и белок вырабатывается в недостаточном количестве. Hemgenix вводится пациентам с помощью инфузии и предназначен для замены дефектного гена, кодирующего фактор IX. Препарат использует вирусный вектор для переноса нормального гена в печень, где он поглощается клетками и стимулирует выработку фактора IX.

Одобрение Hemgenix в Евросоюзе основано на результатах клинического исследования HOPE-B. Данные этого исследования показали, что у пациентов с гемофилией B, получавших Hemgenix, наблюдалось стабильное и продолжительное увеличение среднего уровня активности фактора IX на 36,9%. Это привело к значительному снижению скорректированной годовой частоты кровотечений на 64%.

Люди, страдающие от гемофилии B, нуждаются в пожизненной терапии, которая включает регулярные внутривенные инфузии фактора IX. По информации Комитета по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA), существует «неудовлетворенная медицинская потребность в новых терапевтических подходах, которые могли бы избавить пациентов от необходимости частых инфузий».

Hemgenix был одобрен в США в ноябре прошлого года, где он стал самым дорогим препаратом на рынке с ценой в 3,5 миллиона долларов. В Европе стоимость терапии может составить около 1 миллиона долларов, однако окончательная цена на данный момент еще не была оглашена.