Ранее это лекарство поступало в страну только по особым условиям через фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра». «Золгенсма» стал одним из трех препаратов, способных эффективно бороться с СМА, наряду с уже зарегистрированными в России «Спинразой» и «Рисдиплам». Однако последние два требуют пожизненного лечения, в то время как «Золгенсма» вводится всего один раз, что делает его уникальным в лечении данного заболевания.

Стоимость укола «Золгенсма» превышает 2 миллиона долларов. Препарат был зарегистрирован в России 9 декабря прошлого года, однако для его выхода на рынок требуется время — около полугода. За этот период производитель должен адаптировать упаковку и инструкцию на русский язык, а также обеспечить необходимую маркировку. На данный момент формальности еще не завершены, и препарат не поступил в страну.

Тем не менее, как пояснили представители фонда «Круг добра», правительство приняло решение, позволяющее продолжить закупки препарата без задержек до его официального выхода на рынок. Это решение было принято, чтобы избежать перерывов в поставках, которые могли бы негативно сказаться на детях, нуждающихся в лечении.

Фонд «Круг добра» уже полтора года помогает детям с СМА, и за это время лечение получили 79 детей. В 2022 году было одобрено 58 заявок на лечение. В то же время в конце июня компания Biocad подала заявку на проведение клинических испытаний первого российского лекарства от СМА. Глава компании Дмитрий Морозов отметил, что если новое лекарство покажет хорошие результаты, вероятность импортозамещения будет очень высокой, что является важным шагом для отечественной медицины.