В рамках разъяснительной кампании фонд уточнил, какие категории пациентов могут рассчитывать на получение этого дорогостоящего лекарства, а в каких случаях его применение не рекомендуется.

По данным Фонда, «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) предназначен для лечения детей с диагнозом СМА, однако существуют определенные критерии, которые необходимо учитывать. Экспертный совет Фонда 9 декабря расширил рамки применения препарата, что свидетельствует о его важности в терапии данного заболевания.

Препарат «Золгенсма» был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) 24 мая 2019 года, а в России его применение получило одобрение Минздрава 9 декабря 2021 года. Он выпускается в форме суспензии для внутривенной инфузии во флаконах, предназначенных для однократного использования.

Основное показание к применению «Золгенсма» — лечение спинальной мышечной атрофии у детей младше двух лет. Производитель препарата, компания Novartis, подчеркивает его значимость для детей, страдающих этим тяжелым заболеванием, однако важно, чтобы родители и врачи знали о показаниях и противопоказаниях к его применению.

Фонд «Круг добра» продолжает работать над улучшением доступа к жизненно важным лекарствам для детей с тяжелыми заболеваниями и предоставляет актуальную информацию о новых возможностях лечения.