Лекарство под названием Wayrilz (rilzabrutinib), разработанное компанией Sanofi, стало первым ингибитором тирозинкиназы Брутона (BTK), зарегистрированным для этого показания в США.

Иммунная тромбоцитопения — это аутоиммунное заболевание, при котором организм ошибочно атакует собственные тромбоциты, что приводит к снижению их количества в крови. По данным Sanofi, этим заболеванием страдают примерно 100 тысяч американцев, а в мире его распространенность составляет около 0,01% населения.

Wayrilz блокирует BTK, который экспрессируется в клетках врожденного иммунитета, таких как В-клетки и макрофаги, и участвует в воспалительных процессах. В отличие от других терапий, которые направлены на увеличение количества тромбоцитов, препарат Sanofi воздействует на первопричину патологии.

Одобрение препарата стало возможным благодаря результатам III фазы клинического исследования LUNA 3, в котором приняли участие 202 человека. Спустя полгода у 23% испытуемых, получавших Wayrilz, нормализовался уровень тромбоцитов, и он оставался стабильным в течение продолжительного времени. Первые признаки улучшения были зафиксированы уже через 36 дней после начала лечения.

Наиболее частыми побочными эффектами, наблюдаемыми у более чем 10% участников, стали диарея, тошнота, головные боли, боли в животе и случаи COVID-19.

Фармацевтическая компания Sanofi рассчитывает, что пиковый годовой объем продаж Wayrilz составит от 2 до 5 миллиардов евро. Производитель также планирует провести испытания препарата для лечения других заболеваний, таких как хроническая крапивница, астма, аутоиммунная гемолитическая анемия и IgG4-связанное заболевание.

Wayrilz уже вышел на рынок Объединенных Арабских Эмиратов, где используется для лечения ИТП. Заявки на его регистрацию также поданы в Китае и Европейском Союзе.