На недавнем заседании также было одобрено 355 новых заявок на обеспечение детей необходимыми лекарствами и медицинской техникой.

В частности, совет рассмотрел возможность включения в перечень препарата ревумениб, который предназначен для терапии острого миелоидного лейкоза (ОМЛ) и острого лимфобластного лейкоза (ОЛЛ). Утверждены категории детей, которым показано назначение этого препарата, включая пациентов с рефрактерным и рецидивирующим течением болезни, а также с наличием химерного гена КMT2A.

Кроме того, экспертный совет обсудил включение в перечень нозологий гемофилии А и препарата эфанесоктоког альфа, который будет показан детям с неингибиторной формой гемофилии А, ранее получавшим лечение препаратом F VIII. Также был рассмотрен вопрос о препарате мацитентан, который предназначен для детей с легочной артериальной гипертензией и пока не зарегистрирован в России.

На заседании было сформировано резервирование препарата белумосудил для НМИЦ имени В.А. Алмазова, чтобы обеспечить детей с хронической реакцией «трансплантат против хозяина». В дополнение к этому, совет одобрил 45 заявок на перераспределение препаратов.

Представитель компании Roche также выступил с докладом о ситуации с поставками генного препарата деландистроген моксепарвовек для терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Препарат, который не зарегистрирован в России, был одобрен FDA по ускоренной процедуре, однако его высокая стоимость и случаи летальных исходов на стадии клинических испытаний вызывают опасения.

Несмотря на это, после обсуждения проверок в США, подтвердивших безопасность лекарства, эксперты фонда приняли решение о продолжении обеспечения пациентов препаратом Elevidys.