Это решение укрепляет позиции компании на рынке лечения редкого наследственного заболевания, которое затрагивает дыхательную и пищеварительную системы.

Препарат Alyftrek, который состоит из комбинации тезакафтора, deutivacaftor и vanzacaftor, будет назначаться пациентам старше шести лет, имеющим как минимум одну мутацию гена CFTR. Этот ген отвечает за правильное функционирование транспортировки ионов хлора через клеточные мембраны. При муковисцидозе мутации в этом гене приводят к образованию густой слизи в легких и других органах, что вызывает серьезные проблемы со здоровьем.

Alyftrek улучшает работу дефектного CFTR, восстанавливая нормальное движение ионов и снижая вязкость слизи. В клинических исследованиях препарат продемонстрировал сопоставимую эффективность с «Трикафтой», еще одним продуктом Vertex, который также используется для лечения муковисцидоза. Однако Alyftrek принимается один раз в день, в то время как «Трикафта» требует дважды в день.

Примечательно, что «Трикафта» была одобрена в США в 2019 году, а на европейском рынке она появилась в 2020 году под названием Kaftrio. Этот препарат стал самым продаваемым средством от муковисцидоза, принеся компании Vertex 11 миллиардов долларов за прошлый год. Ожидается, что с выходом Alyftrek продажи «Трикафты» начнут снижаться, и к 2031 году выручка от нового лекарства вырастет до 6,1 миллиарда долларов, согласно данным портала Pharmaceutical Technology.