Препарат delpacibart etedesiran (AOC 1001) получил статус «прорывной терапии» от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для лечения миотонической дистрофии 1-го типа.

Avidity Biosciences начала клиническое испытание фазы III. Компания Avidity Biosciences уже начала проведение клинического испытания фазы III, чтобы оценить эффективность и безопасность препарата. Это будет первое испытание такого масштаба для delpacibart etedesiran (AOC 1001).

Препарат показал положительные результаты в исследовании II фазы. Конъюгат антитело-лекарственное средство delpacibart etedesiran (AOC 1001) показало положительные результаты в исследовании II фазы MARINA-OLE. Теперь компания готовится к более крупному испытанию в рамках фазы III.

Миотоническая дистрофия 1-го типа - наследственное заболевание. Миотоническая дистрофия 1-го типа, также известная как болезнь Штейнерта, является наследственным прогрессирующим нейромышечным заболеванием. Симптомы включают миотонию, мышечную слабость, катаракту и другие проблемы. В настоящее время нет лекарственных средств, способных полностью вылечить это заболевание.

Avidity Biosciences объединилась с Eli Lilly для разработки лекарств. В 2019 году Avidity Biosciences объединилась с Eli Lilly для разработки методов лечения иммунологических заболеваний на основе биотехнологических разработок компании. Сумма сделки составила 440 миллионов долларов.