Это стало возможным благодаря одобрению второй генной терапии от гемофилии B. Средство для лечения редкого заболевания крови принадлежит компании Pfizer и стоит 3,5 млн долл.
Основной проблемой пациентов, страдающих гемофилией B, является недостаток или дисфункция фактора свертывания крови IX. Это наследственное нарушение, которое приводит к неспособности организма образовывать тромбы для остановки кровотечений. Даже мелкая рана в таком случае может привести к потере крови в больших количествах.
Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt) использует аденоассоциированный вирус в качестве вектора для доставки нужных генов в клетки организма. Это позволяет восстановить функцию фактора IX и предотвратить кровотечения у пациентов с гемофилией B. Процедура введения Beqvez является одноразовой и показала высокую эффективность в клинических исследованиях.
Стоимость генной терапии в США составит 3,5 млн долларов. Компания Pfizer также получила разрешение на продажу Beqvez в Канаде, а процесс рассмотрения заявки в Европейском агентстве по лекарственным средствам (EMA) уже запущен.
Помимо Beqvez, компания Pfizer работает над разработкой других генных терапий, включая препараты против гемофилии А и болезни Дюшенна. Эти новые технологии могут принести значительное облегчение пациентам с редкими генетическими заболеваниями.
Гемофилия остается серьезной проблемой для многих американцев, и новые генные терапии от Pfizer и других компаний могут изменить жизни тысяч людей, страдающих от этого заболевания. Важно поддерживать и продолжать развитие инновационных методов лечения, чтобы улучшить качество жизни пациентов и предотвратить возможные осложнения.
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"
Поделиться публикацией
FDA одобрило вторую генную терапию от гемофилии B. Средство для лечения редкого заболевания крови принадлежит компании Pfizer и стоит 3,5 млн долл. https://www.pharmacist.ru/index.php?id=121916