Это стало возможным благодаря одобрению второй генной терапии от гемофилии B. Средство для лечения редкого заболевания крови принадлежит компании Pfizer и стоит 3,5 млн долл.

Основной проблемой пациентов, страдающих гемофилией B, является недостаток или дисфункция фактора свертывания крови IX. Это наследственное нарушение, которое приводит к неспособности организма образовывать тромбы для остановки кровотечений. Даже мелкая рана в таком случае может привести к потере крови в больших количествах.

Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt) использует аденоассоциированный вирус в качестве вектора для доставки нужных генов в клетки организма. Это позволяет восстановить функцию фактора IX и предотвратить кровотечения у пациентов с гемофилией B. Процедура введения Beqvez является одноразовой и показала высокую эффективность в клинических исследованиях.

Стоимость генной терапии в США составит 3,5 млн долларов. Компания Pfizer также получила разрешение на продажу Beqvez в Канаде, а процесс рассмотрения заявки в Европейском агентстве по лекарственным средствам (EMA) уже запущен.

Помимо Beqvez, компания Pfizer работает над разработкой других генных терапий, включая препараты против гемофилии А и болезни Дюшенна. Эти новые технологии могут принести значительное облегчение пациентам с редкими генетическими заболеваниями.

Гемофилия остается серьезной проблемой для многих американцев, и новые генные терапии от Pfizer и других компаний могут изменить жизни тысяч людей, страдающих от этого заболевания. Важно поддерживать и продолжать развитие инновационных методов лечения, чтобы улучшить качество жизни пациентов и предотвратить возможные осложнения.