В компании надеются, что данный препарат сможет заменить зарубежные аналоги, которые в настоящее время доступны на рынке. Ранее разработчики сообщали, что ANB-4 будет значительно дешевле существующих препаратов.

По словам председателя совета директоров BIOCAD Дмитрия Морозова, компания направила в Минздрав все необходимые документы для получения разрешения на клинические исследования. Он выразил надежду, что в ближайшее время удастся начать испытания. Морозов отметил, что клинические испытания будут международными, что позволит привлечь достаточное количество пациентов.

В рамках клинических испытаний первой и второй фаз будут собраны данные о безопасности и эффективности препарата у детей, страдающих СМА. Исследования планируется провести в нескольких городах, включая Москву, Санкт-Петербург и Екатеринбург. В испытания будут включены дети со СМА в возрасте до 8 месяцев, при этом первые проявления заболевания должны возникнуть до 6 месяцев.

Препарат ANB-4 разрабатывается с 2018 года. СМА — это редкое генетическое заболевание, которое поражает одного из 10 тысяч младенцев в мире и связано с нарушением функционирования гена SMN1. В зависимости от количества копий гена SMN2, болезнь может протекать с различной степенью тяжести. СМА типа 1, развивающаяся у пациентов с двумя копиями гена SMN2, приводит к прогрессирующей потере двигательной функции и зачастую к летальному исходу к двум годам. В то же время, у детей с тремя копиями гена SMN2 развивается СМА типа 2, которая приводит к неспособности самостоятельно ходить.

Механизм действия препарата ANB-4 заключается в использовании вирусного вектора для добавления гена SMN1 в клетки, где этот ген был поврежден. Это позволяет спасать клетки от гибели и предотвращать развитие СМА. Хотя в компании прогнозируют, что препарат будет дешевле существующих аналогов, точная стоимость пока не озвучена.

На данный момент в России зарегистрированы три препарата от СМА: «Золгенсма» от компании «Новартис», «Спинраза» от «Биоген» и «Эврисди» от «Ф. Хоффманн-Ля Рош». Кроме того, Федеральное медико-биологическое агентство России в начале декабря 2021 года анонсировало проведение клинических исследований собственного препарата против СМА, который, по словам главы агентства Вероники Скворцовой, будет стоить значительно дешевле существующих аналогов.