В результате этого решения Karyopharm утрачивает права на выплаты и возвращает права на лекарственное средство.

Соглашение между Biogen и Karyopharm было заключено четыре года назад, когда Karyopharm продала Biogen препарат KTP-350, нейроактивный ингибитор белка XPO1, за 10 миллионов долларов. Biogen переименовала KTP-350 в BIIB100 и нацелилась на его позиционирование как потенциального средства для лечения БАС. Однако, по информации издания The Endpoints News, результаты первых испытаний не оправдали ожиданий компании.

В результате Biogen приняла решение о расторжении сделки и возврате "определенных прав" на KPT-350. Это означает, что Karyopharm больше не будет иметь прав на получение каких-либо из первоначально согласованных платежей в размере 207 миллионов долларов. В компании Karyopharm заявляют, что продолжают обсуждать дальнейшие шаги в отношении программы.

Причины, по которым Biogen решила отказаться от препарата, не были раскрыты. BIIB100 является ингибитором Exportin 1 (XPO1), белка, который отвечает за экспорт различных белков и РНК из клеточного ядра. Дисфункция ядерно-цитоплазматического транспорта, который обеспечивает перемещение белков и молекул РНК в ядро и обратно, может играть важную роль в развитии БАС и других нейродегенеративных заболеваний.

Biogen проводила исследования BIIB100 с целью выяснить, может ли он замедлить прогрессирование спорадического БАС путем нормализации ядерного транспорта белков и РНК. Согласно данным на сайте Clinicaltrials.gov, в исследование фазы I было включено 49 пациентов с боковым амиотрофическим склерозом, и оно официально завершилось год назад.