В рамках сделки Voyager получит аванс в размере 54 миллиона долларов. Об этом сообщает издание FierceBiotech.

Капсиды аденоассоциированного вируса представляют собой внешние белковые оболочки вирусных векторов, которые используются для доставки генетического материала в клетки. Novartis получит доступ к запатентованной программе Voyager по созданию капсидов Tracer, основанной на скрининговой РНК-платформе, что позволит разрабатывать капсиды in vivo.

В будущем Novartis может дополнительно выплатить Voyager до 1,7 миллиарда долларов в зависимости от прохождения различных регуляторных этапов и в виде гонораров. Сделка охватывает три первоначальных направления разработки для центральной нервной системы, а также еще две потенциальные цели.

Несмотря на то, что капсидный метод доставки уже используется в некоторых генных терапиях, включая Zolgensma от Novartis, он вызывает вопросы относительно безопасности. В прошлом году FDA провело консультативное совещание, посвященное повышению безопасности этого метода для пациентов.

Доктор медицинских наук и исполняющий обязанности главного научного сотрудника Voyager Гленн Пирс отметил, что токсичность, связанная с высокими дозами, остается серьезной проблемой для расширения масштабов генной терапии. Однако в ходе доклинических исследований Voyager были получены доказательства того, что ее капсиды более точно достигают цели, что может снизить количество побочных эффектов и обеспечить «превосходную доставку» генной терапии пациентам.