В мероприятии приняли участие пациенты и врачи из различных регионов России, а также представители государственных и общественных организаций. Основной темой обсуждения стали проблемы лекарственного обеспечения взрослых пациентов с орфанными заболеваниями и пути улучшения их ситуации.

За последние несколько лет произошли значительные изменения в доступности терапии для лечения орфанных заболеваний. Программа высокозатратных нозологий была расширена с 7 до 14 нозологий, что, по мнению участников, сделало её одной из наиболее эффективных государственных программ. Однако, несмотря на эти изменения, многие редкие взрослые по-прежнему сталкиваются с трудностями в получении необходимых лекарств.

Анастасия Татарникова, председатель правления АНО «Центр экспертной помощи «Дом Редких», подчеркнула, что ситуация с лекарственным обеспечением взрослых пациентов значительно сложнее, чем у детей. Фонд «Круг добра», созданный по инициативе президента РФ, помогает только детям, что вызывает беспокойство у тех, кто достиг совершеннолетия и нуждается в продолжении терапии.

Александр Ткаченко, руководитель фонда «Круг добра», также отметил, что помощь взрослым пациентам является актуальной проблемой. Он призвал к необходимости обеспечения лекарствами всех граждан, независимо от возраста и региона проживания, подчеркивая, что государство должно взять на себя ответственность за здоровье своих граждан.

Участники пресс-конференции поделились примерами сложностей, с которыми сталкиваются пациенты. Андрей Смолин из Ивановской области рассказал о борьбе за лечение своего сына, которому необходимо дорогостоящее лекарство, но которое не входит в программу 14 ВЗН. Другие пациенты, страдающие легочной артериальной гипертензией, также сталкиваются с проблемами в получении терапии, необходимой для поддержания их жизни.

Елена Деветьярова, врач-кардиолог из Ростова-на-Дону, поделилась успешным опытом создания регистра пациентов с легочной гипертензией, что значительно улучшило доступ к лекарствам. Она отметила важность информирования врачей о редких заболеваниях и правильной маршрутизации пациентов для получения необходимого лечения.

В ходе пресс-конференции также были озвучены результаты исследования среди пациентов, проведенного межотраслевым объединением «Фармпробег». Около 74% респондентов заявили о сложностях в доступе к лекарствам, а 51% отметили, что не могут получить необходимые препараты. Эти данные подчеркивают необходимость реформ в системе лекарственного обеспечения.

Сенатор Владимир Круглый отметил, что вопрос лекарственного обеспечения редких взрослых стоит на повестке дня в Государственной Думе и Совете Федерации. Он подчеркнул, что региональные бюджеты должны быть направлены на обеспечение лекарствами именно тех пациентов, которые в этом нуждаются.

В заключение пресс-конференции Анастасия Татарникова резюмировала, что редкие взрослые имеют право на такую же помощь и поддержку, как и дети. Она подчеркнула важность создания условий для качественной жизни людей с редкими заболеваниями, что должно стать приоритетом для государства.