Компания Aadi, разработавшая средство, утверждает, что до этого момента для пациентов с такими опухолями не существовало эффективных методов лечения. Препарат, получивший маркетинговое название Fyarro, предназначен для лечения местнораспространенной нерезектабельной или метастатической формы заболевания.

По информации, предоставленной FiercePharma, Aadi планирует выпустить Fyarro в первом квартале 2022 года. Оптовая стоимость препарата составит около 39 тысяч долларов в месяц, что эквивалентно 468 тысячам долларов в год.

Злокачественные опухоли PEComa относятся к ультраредким заболеваниям, которые возникают менее чем у одного человека на миллион в мире. Эти саркомы могут формироваться в различных мягких тканях организма, включая желудок, кишечник, легкие и репродуктивные органы, а также в мочеполовых органах, таких как почки и мочевой пузырь.

Представитель Aadi отметил, что до появления Fyarro у пациентов с PEComa не было доступных методов лечения, и их прогнозы оставались крайне неблагоприятными. После стандартной химиотерапии пациенты обычно живут около 16 месяцев, при этом у почти трех четвертей больных развиваются метастазы, чаще всего в легких или печени, в течение года после постановки диагноза.

FDA одобрило Fyarro на основе данных клинических испытаний II фазы. По информации компании, 39% пациентов, получавших препарат в исследовании AMPECT, достигли общего ответа на лечение, причем двое из них показали полный ответ после длительного наблюдения. У 92% этой группы испытуемых ответ длился шесть месяцев и более, а у 67% — год и более. Главный операционный директор Aadi Брендан Делани выразил уверенность, что Fyarro станет стандартом лечения запущенной злокачественной PEComa.