Это сотрудничество направлено на разработку восьми генных терапий, среди которых одна предназначена для лечения гемофилии А. Данная сделка подчеркивает растущий интерес к инновационным методам лечения, основанным на генной терапии.

Согласно официальному заявлению Poseida, в рамках этого партнерства компании сосредоточатся на создании невирусной генной терапии in vivo, используя печеночные и гемопоэтические стволовые клетки. Это позволит улучшить эффективность лечения и минимизировать возможные побочные эффекты, связанные с традиционными методами.

В процессе разработки будут применяться несколько передовых технологий, включая невирусную систему модификации ДНК PiggyBac, а также платформу редактирования генов Cas-CLOVER. Кроме того, в проекте будут использоваться технологии доставки биоразлагаемых наночастиц ДНК и РНК и другие методы генной инженерии, которые обещают повысить эффективность терапии.

Согласно условиям соглашения, Takeda и Poseida начнут с разработки шести генотерапий, но у Takeda также будет возможность профинансировать две дополнительные программы. Poseida возьмет на себя ответственность за организацию исследований и отбор участников, в то время как Takeda будет контролировать проведение клинических испытаний и коммерциализацию новых препаратов.

В рамках сделки Takeda выплатит Poseida авансовый платеж в размере 45 миллионов долларов. Кроме того, Poseida сможет получить более 125 миллионов долларов за достижение определенных целей в доклинических исследованиях. Если все шесть генотерапий успешно пройдут испытания, промежуточные выплаты составят более 2,7 миллиарда долларов. В случае реализации двух дополнительных программ общая сумма выплат может увеличиться до 3,6 миллиарда долларов.

Таким образом, данное сотрудничество открывает новые перспективы в области генной терапии и может значительно изменить подход к лечению таких заболеваний, как гемофилия А.