Эта новость стала важным шагом в борьбе с редким заболеванием печени, которое затрагивает пациентов с раннего возраста. Mirum сообщила, что препарат, получивший название Livmarli, стал первым одобренным в США средством для лечения зуда, связанного с синдромом Алажиля.

Цена нового препарата составит 1550 долларов, а годовой курс терапии обойдется в 391 тысячу долларов. Дозировка будет зависеть от веса пациента, и указанная цена рассчитана на ребенка весом 17 кг. Синдром Алажиля (ALGS) характеризуется недостаточным количеством или слишком маленьким диаметром желчных протоков в печени, что приводит к затруднению оттока желчи и накоплению желчных кислот в клетках печени, вызывая постоянный зуд.

Генеральный директор компании Mirum Крис Питц отметил, что зуд является серьезной проблемой для детей и их семей, и в конечном итоге может стать причиной необходимости пересадки печени. Препарат Livmarli блокирует белок, который регулирует вывод желчных кислот из кишечника обратно в кровь и печень, что способствует их выведению из организма. Однако терапия имеет ряд серьезных побочных эффектов, включая повреждения печени.

По мнению аналитика компании SVB Leerink Мани Фарухара, Livmarli может достичь 400 миллионов долларов продаж к 2030 году только по показателям лечения синдрома Алажиля. Руководство Mirum оценивает рыночные перспективы препарата в 500 миллионов долларов. Ближайшим конкурентом Livmarli является пероральная терапия Bylvay от Albireo Pharma, которая в настоящее время проходит испытания против синдрома Алажиля. В июле Bylvay получил одобрение FDA США для лечения другого заболевания печени, прогрессирующего семейного внутрипеченочного холестаза, стоимость терапии составит 385 тысяч долларов в год.