Это решение стало следствием трагического инцидента, произошедшего с мальчиком, который участвовал в клинических испытаниях экспериментальной генной терапии AT132 от дочерней компании Astellas, Audentes Therapeutics. У ребенка развилось нарушение функции печени, что и привело к летальному исходу.

Это не первый случай, когда Astellas приостанавливает испытания. Ранее компания уже останавливалась после трех несчастных случаев, однако FDA разрешило продолжить исследование после снижения дозировки препарата. В результате дозировка была уменьшена более чем наполовину, что позволило возобновить испытания в декабре 2020 года. Однако, как показали недавние тесты, у нового участника испытаний возникли серьезные проблемы с печенью, что и привело к повторной приостановке.

Мальчик, ставший четвертой жертвой испытаний, был первым и единственным участником, получившим лечение после перезапуска исследования. На данный момент точная причина его смерти остается неизвестной, и компания продолжает собирать дополнительную информацию для выяснения обстоятельств.

Глава отдела генной терапии Astellas, Натан Бахтелл, заявил, что компания будет тщательно изучать все результаты вместе с независимым комитетом по мониторингу данных и экспертами в области медицины. Важно отметить, что случаи с летальными исходами имеют схожие симптомы: у всех пациентов развивались признаки поражения печени после получения высоких доз терапии, что в конечном итоге приводило к печеночной недостаточности.

Компания Astellas приобрела Audentes Therapeutics в 2019 году за сумму в 3 миллиарда долларов, а основным активом сделки стал именно AT132. Исходя из предварительных договоренностей, регистрация препарата в США должна была начаться в середине 2020 года.