Это первое и единственное лекарственное средство таргетной терапии, зарегистрированное для лечения пациентов с холангиокарциномой, имеющих данную мутацию.

Заявка на регистрацию нового показания для ивосидениба получила статус приоритетного рассмотрения, что позволило сократить сроки регистрации. Холангиокарцинома представляет собой редкую и агрессивную злокачественную опухоль желчных протоков, и мутации IDH1 встречаются почти в 20% случаев заболевания в США, не имея связи с прогнозом. По оценкам, этот тип рака диагностируется у 8000 человек в год, однако реальное число случаев может быть выше из-за сложности диагностики.

При одобрении ивосидениба FDA основывалось на данных рандомизированного исследования ClarIDHy III фазы, в котором участвовали пациенты с холангиокарциномой и мутацией IDH1. Результаты испытания показали значительное улучшение выживаемости без прогрессирования заболевания. Медиана выживаемости без прогрессирования для ивосидениба составила 2,7 месяца, в то время как для плацебо — 1,4 месяца. У 32% пациентов, получавших ивосидениб, не наблюдалось прогрессирования через 6 месяцев, в то время как в группе плацебо таких пациентов не было.

Профиль безопасности ивосидениба соответствовал ранее опубликованным данным. Частыми нежелательными реакциями у пациентов были утомляемость, тошнота, боль в животе, диарея и другие. Рекомендуемая доза ивосидениба составляет 500 мг один раз в день, независимо от приема пищи, до прогрессирования заболевания или появления серьезных побочных эффектов.

Ранее в США ивосидениб был зарегистрирован для лечения рецидивирующей формы острого миелоидного лейкоза с мутацией IDH1. До одобрения ивосидениба не существовало зарегистрированных таргетных терапий для пациентов с холангиокарциномой и мутацией IDH1, и в целом варианты лечения для пациентов с распространенной формой заболевания оставались ограниченными.