Теперь исследование будет проводиться на детях в возрасте от 2 до 18 лет. Ранее препарат был одобрен только для пациентов младше двух лет, однако FDA приостановило испытания из-за возможных побочных эффектов.

После предоставления новой информации от Novartis, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США разрешило продолжить клинические исследования. Это решение стало возможным благодаря изменению позиции регулятора, который ранее в октябре 2019 года приостановил испытания из-за сообщений о неврологических эффектах после применения «Золгенсма».

Препарат, стоимость которого составляет 2,1 миллиона долларов за одну дозу, является самой дорогой в мире однократной терапией. В марте этого года Novartis также сообщила о планах сократить 400 рабочих мест и закрыть центр генной терапии в США, что связано с падением продаж «Золгенсма». В VI квартале прошлого года продажи препарата составили 254 миллиона долларов, что ниже показателя в 291 миллион долларов в III квартале.

В США «Золгенсма» получил одобрение в 2019 году для пациентов до двух лет, а в марте 2020 года препарат получил условное одобрение в странах Евросоюза. В России Novartis начала процесс регистрации «Золгенсма» в июле 2020 года, и препарат закупается фондом «Круга добра» для детей с диагнозом спинальная мышечная атрофия после оценки заявок экспертным советом.